Έγκριση από τον ΕMA για σωτήρια θεραπεία κατά σπάνιας δερματικής ασθένειας σε βρέφη!

Έγκριση από τον ΕΟΦ για σωτήρια θεραπεία κατά σπάνιας δερματικής ασθένειας σε βρέφη!

Σπάνια δερματική ασθένεια σε βρέφη και ενήλικες φαίνεται να βρίσκει λύση με το εκχύλισμα του κορμού της σημύδας.

Η Amryt (AMYT), (που είναι μια βιο-φαρμακευτική εταιρεία που επικεντρώνεται στην απόκτηση, ανάπτυξη και εμπορία νέων θεραπειών για σπάνιες παθήσεις,) ανακοίνωσε την έγκριση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής για το φάρμακο αυτό, το λεγόμενο Filsuvez® στην Ευρωπαϊκή Ένωση για τη θεραπεία τραυμάτων μερικού πάχους που σχετίζονται με τη δυστροφική και συνδεσμική πομφολυγώδη επιδερμόλυση (ΠΕ) σε ασθενείς ηλικίας 6 μηνών και άνω.

Η δραστική ουσία του Filsuvez είναι από εκχύλισμα φλοιού σημύδας (μπετούλας) γνωστό και ως Betula pendula Roth/Betula pubescens Ehrh. (ισοδύναμο με 0,5-1,0 g φλοιού σημύδας).

Θεωρείται ότι λειτουργεί ρυθμίζοντας τους φλεγμονώδεις μεσολαβητές και διεγείροντας τη διαφοροποίηση και τη μετανάστευση των κερατινοκυττάρων, προάγοντας έτσι την επούλωση και το κλείσιμο των πληγών, σύμφωνα με όσα αναφέρει ο ΕΜΑ.
Τι είναι η πομφολυγώδης επιδερμόλυση

Η πομφολυγώδης επιδερμόλυση (ΠΕ) είναι σπάνια ομάδα κληρονομικών δερματοπαθειών που χαρακτηρίζεται από ευθραυστότητα δέρματος και σχηματισμό πομφόλυγων μετά από ελάσσονα μηχανικό τραυματισμό. Συνήθως χωρίζεται σε 4 τύπους. Η ΠΕ είναι μια σπάνια και επώδυνη γενετική διαταραχή του δέρματος και προσβάλλει μικρά παιδιά και ενήλικες και για την οποία δεν υπάρχει προς το παρόν εγκεκριμένη θεραπεία. Η έγκριση αδείας με κεντρική διαδικασία θα ισχύει σε όλα τα κράτη μέλη της ΕΕ καθώς και στην Ισλανδία, το Λιχτενστάιν και τη Νορβηγία.

Η έγκριση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής βασίστηκε στα αποτελέσματα της ΕΑSE μελέτης Φάσης ΙΙΙ, η οποία ήταν η μεγαλύτερη παγκόσμια μελέτη που έχει ολοκληρωθεί μέχρι σήμερα για τη διερεύνηση της θεραπείας ασθενών με Πομφολυγώδη Επίδερμόλυση και διεξήχθη σε 58 συνεργαζόμενα κέντρα σε 28 χώρες.
Διαβάστε ακόμα: